日本小脑萎缩特效药 经口脊髓小脑变性症治疗剂 脊髓小脑变性症他替瑞林片（Taltirelin、Ceredist）带来更多选择！

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日本小脑萎缩特效药 经口脊髓小脑变性症治疗剂 脊髓小脑变性症他替瑞林片（Taltirelin、Ceredist）带来更多选择！

脊髓小脑性共济失调（Spinocerebellar ataxia，简称 SCA）乃遗传性疾病，重点影响脑干与小脑，致其退化。其中，脊髓小脑性共济失调 3 型（Spinocerebellar ataxia type 3，SCA3），亦名马查多 - 约瑟夫病（Machado-Joseph disease，MJD），在常染色体显性遗传 SCA 类型里占主导。

一、在中国的流行病学及临床表现

在中国，SCA3 在常染色体显性遗传 SCA 病例中占比显著，达 51.1% 至 72.5%。其 1970 年被记录，致病基因 ATXN3 位于染色体 14q32.1，编码 ataxin-3/MJDp 蛋白。发病机制与 ATXN3 基因中 CAG 序列异常扩增紧密相关，健康人群 CAG 重复次数 10 至 44 次，SCA3 患者则为 61 至 87 次，CAG 重复次数增多关联病情严重程度与发病早晚。SCA3 患者发病年龄跨度大，多在成年早期，常见于 20 至 50 岁，平均 37 岁。主要表现为小脑性共济失调逐渐恶化，如步态不稳、动作笨拙、语言节奏障碍等，还可能有锥体症状（腱反射增强、踝部痉挛）、锥体外系症状（帕金森综合征、肌张力障碍、强直）、肌肉萎缩及全身反射减弱等。病情进展，发病 10 至 15 年内可能丧失行走能力，面部、舌侧肌肉挛缩及食道括约肌功能障碍可致吞咽困难，这常是患者死亡主因，且 ATXN3 基因 CAG 重复次数不同，临床表现有差异。

二、遗传特性SCA3 由 ATXN3 基因 CAG 三核苷酸重复序列异常扩增引发，遗传中重复次数可能增加，影响发病年龄与表型多样性。发病年龄多在 20 至 50 岁，CAG 重复序列长度影响临床特征严重程度与发病早晚。早期有共济失调、眼球震颤、语言障碍等症状且会恶化，肌张力障碍在年轻患者中可能较早出现，痉挛性截瘫在发病晚期常见，病情发展可能需轮椅辅助行走，CAG 重复次数不同临床症状不同，部分患者早期以锥体束损害或锥体外系症状为主，共济失调症状可不明显，长期吞咽困难是患者死亡主因之一。

三、治疗策略 — 他替瑞林

《罕见病诊疗指南（2019 版）》推荐 SCA3 的康复训练与对症治疗。康复训练含步态、运动、吞咽、语言功能康复等，可改善患者运动与语言能力、提高生活质量。对帕金森综合征症状，可用左旋多巴或多巴胺受体激动剂等药物治疗。对症治疗可缓解肢体痉挛、抑郁情绪、疼痛、睡眠障碍等症状。

他替瑞林（Taltirelin）由田边三菱制药株式会社研发，2000 年 7 月在日本首次上市，用于改善脊髓小脑变性病患者共济失调症状，作为 TRH 衍生物，在中枢神经系统对神经递质有多种作用。鉴于脊髓小脑变性病患者并发吞咽障碍常见，2009 年 10 月推出口腔崩解片新剂型方便患者服用。

他替瑞林说明书

中文名：他替瑞林

商品名：Ceredist

英文名：Taltirelin

日文名：タルチレリン錠5mg「サワイ」

规格：片剂 28片 ，140片，5mg/粒

生产厂家：日本Tanabe Seiyaku公司

日本上市：2000年7月首次在日本上市，适用于改善脊髓小脑变性病人的共济失调症状。2009 年 10 月他替瑞林（Ceredist®）口腔崩解片在日本上市。

中国上市：日本他替瑞林国内没有上市

用法用量：

成人一日两次，一次一片，早晚饭后口服，一盒28粒，可根据年龄、症状进行适当增减。一般是6盒为一个疗程（3个月），一盒两盒后慢慢就会效果明显，停用需要慢慢减量。

注意事项：

1，需要特别注意的是，对于肾功能受损者禁用此药物。

2，该药物的不良反应主要是消化系统的问题，包括恶心、呕吐和胃部不适等，如果服用此药物的患者出现类似问题应尽快咨询医生，切勿自行继续用药。

他替瑞林日本药房&中国价格如何？

原研价格：1000元-7000元（仅供参考，28片，140片/盒）

中国哪里能买到？日版代购怎么购买？

原研厂家是田边三菱，其他拿到专利授权可生产的仿制药厂家：JG、Sawai、日医工、共和药品。

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