重磅！(渐冻症)筋萎缩性侧索硬化症ALS治疗新药发布：日本卫材Rocevalamin®高剂量甲钴胺(Mecobalamin)

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重磅！(渐冻症)筋萎缩性侧索硬化症ALS治疗新药发布：日本卫材Rocevalamin®高剂量甲钴胺(Mecobalamin)

(渐冻症)筋萎缩性侧索硬化症ALS患者的治疗新选择：

Mecobalamin：ALS治疗领域的革新突破

ALS背景及治疗现状

筋萎缩性侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS） 是一种罕见但致命的神经退行性疾病，主要影响上、下运动神经元。患者通常在发病后2-5年内因呼吸衰竭死亡，发病机制涉及氧化应激、谷氨酸毒性及神经元死亡。现有治疗药物包括利鲁唑（Riluzole）和依达拉奉（Edaravone），但总体疗效有限，仅能延缓疾病进展数月。

Rocevalamin®高剂量Mecobalamin（甲钴胺）作为ALS治疗的新希望，通过神经保护和修复作用为患者提供了新的治疗选择。该药物由日本Eisai公司（エーザイ株式会社）研发，近期在日本获得批准用于ALS治疗。

研发公司及产品背景

Eisai株式会社（エーザイ株式会社）是一家以患者需求为核心的全球制药企业，创立于1941年，总部位于日本东京。公司专注于中枢神经系统疾病和肿瘤领域，研发出多个创新药物，如阿尔茨海默病治疗药物Lecanemab及抗癫痫药Perampanel。在ALS治疗领域，Eisai通过研发高剂量Mecobalamin填补了现有疗法的空白。

Mecobalamin的成分及作用机制

Mecobalamin是维生素B12的活性形式，具有以下关键作用机制：

1.神经元保护

Mecobalamin通过增强轴突再生和修复功能，保护运动神经元免受损伤。研究显示，它可以刺激神经细胞合成RNA，促进髓鞘再生。

2.抗氧化及抗炎作用

Mecobalamin可减少氧化应激和炎症反应，保护神经元免受自由基和炎性因子的攻击。

3.改善神经递质代谢

它通过增强叶酸循环和DNA修复，支持中枢神经系统的健康运作。

每瓶注射液中含Mecobalamin 28.75 mg，远高于常规营养补充剂的剂量。这种高剂量设计是为了在ALS快速进展的病程中提供足够的治疗效果。

临床应用与研究

Mecobalamin的治疗潜力在多项临床试验中得到了验证。

1.临床试验概述

在一项为期16周的随机双盲研究中，高剂量Mecobalamin组患者的ALS进展速度显著减缓，肌肉力量和呼吸功能评分有所改善。

2.疗效评估

与安慰剂相比，Mecobalamin显著延长了患者的无呼吸机存活时间，且无严重毒副作用。

用法与适应症

推荐用法

剂量：每次25 mg，肌肉注射，每周一次。

适应症：ALS患者，尤其是早期诊断或快速进展型患者。

医生需根据患者的具体病情制定个性化治疗方案，避免过量使用以防止维生素B12蓄积。

优势及多角度对比

与现有ALS药物相比，Mecobalamin具有以下优势：

1.靶点独特

Mecobalamin主要针对神经保护和再生，与利鲁唑的谷氨酸抑制机制和依达拉奉的抗氧化作用形成互补。

2.副作用低

临床数据表明，Mecobalamin的耐受性较好，少见严重不良反应，适合长期使用。

3.潜在扩展适应症

除ALS外，Mecobalamin可能对糖尿病性神经病变、周围神经损伤等疾病有效。

不良反应及使用注意事项

尽管Mecobalamin总体安全性良好，但可能出现以下轻微不良反应：

注射部位疼痛；

少数患者报告恶心、头晕等症状。

禁忌症包括已知对维生素B12过敏者及严重肾功能不全患者。在使用过程中，应定期监测患者血液中维生素B12水平。

未来前景与研究方向

1.新适应症开发

Mecobalamin在其他神经退行性疾病中的潜力值得进一步研究，例如帕金森病和多发性硬化症。

2.联合治疗

考虑将Mecobalamin与其他ALS治疗药物联合使用，以最大化疗效。

3.全球市场推广

尽管该药物目前主要在日本使用，其成功经验或将推动其在其他国家和地区的审批和上市。

总结

Mecobalamin通过神经保护、抗炎和抗氧化等多重作用机制，为ALS患者提供了新的治疗选择。其高剂量设计、安全性良好的特点使其在ALS领域具有显著优势。尽管尚有一些研究问题需进一步探索，但其独特的疗效和多重潜力为ALS治疗打开了新局面。

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