新药Rozebalamin（甲钴胺）在日本获批上市：为肌萎缩侧索硬化症（ALS、俗称：渐冻症）患者带来治疗新希望！价格多少？

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新药Rozebalamin（甲钴胺）在日本获批上市：为肌萎缩侧索硬化症（ALS、俗称：渐冻症）患者带来治疗新希望！价格多少？

肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，简称ALS），也被称为渐冻症，是一种影响运动神经元的神经系统疾病。这种病症会导致大脑、脑干和脊髓中的神经细胞逐渐退化，影响到控制肌肉运动的上下运动神经元，最终导致肌肉无力、萎缩和运动障碍。

肌萎缩侧索硬化症的主要症状有哪些？

1.肌肉无力和萎缩：ALS患者通常从手部小肌肉开始出现无力和萎缩，可能不对称，并且会逐步扩展至手臂、颈部和躯干，最后累及面肌和咽喉肌。

2.肌束颤动：肌肉有跳动感，尤其在肌萎缩的部位，跳动可以更加明显。

3.痉挛和肌肉抽筋：表现为肢体张力升高，有的患者会出现频繁肌肉抽筋情况。

4.延髓麻痹：由于舌肌及咽部肌肉萎缩无力，导致伸舌无力，说话说不清楚，吃东西时尤其饮水时感觉吞咽困难，容易呛咳，咀嚼食物没力气。

5.情绪不稳：患者可能会出现夸张的笑或哭，以及抑郁和焦虑情绪，表现为绝望、愤怒、食欲减退、易怒及失眠等。

6.呼吸困难：感觉空气不足、呼吸费力，需要用力呼吸，或呼吸时可能需要张嘴抬肩，或者坐着呼吸，才能感觉稍微舒服一些。

7.其他症状：包括流口水、抽筋、关节僵硬及便秘等。

这些症状可能会通过药物得到缓解，但ALS目前尚无法根治，治疗主要是为了延长患者生存时间、延缓病情恶化，并改善生活质量。

Rozebalamin

Rozebalamin（甲钴胺）是一种用于治疗肌萎缩侧索硬化症的新药。它由卫材株式会社（Eisai Co., Ltd.）生产，2024年9月24日获得日本厚生劳动省批准，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS），成为全球最新的ALS治疗药物。

Rozebalamin的适应症是抑制ALS中的功能障碍发展，成人通常剂量为每周两次肌肉注射50毫克甲钴胺。尽管甲钴胺对ALS的作用机制尚未完全明确，但非临床研究表明，它可能通过神经保护作用和神经轴索再生作用显示出疗效。

Rozebalamin治疗ALS疗效如何？

JETALS研究的背景基于肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种影响上下运动神经元的神经退行性疾病，目前只有利鲁唑和依达拉奉被批准用于治疗ALS，但需要更有效的新药。

在之前的研究（研究ID #E0302-J081-761）中，高剂量甲钴胺（E0302）显示出延长ALS患者总生存期和抑制ALS进展的效果，特别是在病程少于12个月的患者中。

JETALS是一项前瞻性、多中心、安慰剂对照、双盲、随机的III期研究，由日本医学研究与发展署资助，在24个三级神经学中心进行。共有128名ALS患者在发病一年内被随机以1:1的比例分配，接受肌肉注射甲钴胺50毫克或安慰剂，每周两次，持续16周。主要终点是16周后ALS功能评分量表修订版（ALSFRS-R）总分的变化。

研究从2017年10月开始，计划在2019年8月结束患者招募，2020年3月结束随访。结果显示，连续16周的高剂量甲钴胺减缓了ALS患者病情进展1.97分，减缓趋势从发病第4周开始显现。

与安慰剂组相比，甲钴胺50 mg组在从观察期结束到治疗期第16周的主要终点（肌萎缩性脊髓侧索硬化症功能性）的总分变化方面显示出统计学上显著的进展减缓。

安慰剂组的不良事件发生率为1.6%，甲钴胺50 mg组为7.7%。甲钴胺50 mg组观察到的不良反应包括便秘、注射部位疼痛、发热、心电图QT延长和皮疹，各发生率为1.5%。 

研究结果发表在同行评审期刊《JAMA Neurology》上，显示了超高剂量甲钴胺的疗效、安全性和耐受性。具体的安全性数据包括不良事件的发生率和严重程度，这些数据支持了甲钴胺在早期ALS患者中的使用。

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