渐冻症/ALS治疗新特效药Rozebalamin甲钴胺25mg注射液在日本获批上市，患者已经接受治疗

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渐冻症/ALS治疗新特效药Rozebalamin甲钴胺25mg注射液在日本获批上市，患者已经接受治疗

9月24日，卫材公司宣布其注射用甲钴胺25毫克（商品名ROZEBALAMIN）在日本获得批准，用于减缓**肌萎缩性侧索硬化症（ALS）**的功能损害进展。

ALS（渐冻症）是一种罕见的、进行性慢性神经退行性疾病，通常在45岁以上的男性中更为常见。此病目前尚无治愈方法，其治疗目标主要是延缓疾病的进展。ALS导致运动神经元逐渐丧失功能，进而导致严重的肌肉无力、萎缩和身体各项功能的逐步丧失。患者在确诊后的3至5年内通常因呼吸肌功能衰竭或肺部感染而去世。

ROZEBALAMIN的批准为ALS患者提供了新的治疗选择。作为注射用甲钴胺，ROZEBALAMIN通过减少高半胱氨酸的水平，发挥神经保护作用，减缓ALS引起的神经功能损害，帮助患者延缓运动功能丧失。此药的批准标志着ALS治疗领域的一项重大进展。

Rozebalamin（甲钴胺）

Rozebalamin是由卫材株式会社开发的一种新型治疗药物，于2024年9月24日获得日本厚生劳动省的批准，已于2024年9月24日在日本获得生产和销售许可，并于同年11月21日正式上市，用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）。ALS，也被称为渐冻症，是一种致命的神经退行性疾病，主要影响运动神经，导致肌肉无力、萎缩，最终可能引发呼吸衰竭等并发症，通常会导致患者在诊断后的3至5年内死亡。

Rozebalamin为肌肉注射剂型，推荐的成人用量为每次50mg（即2瓶25mg注射液），每周注射两次。这种剂量和频次的治疗方案能保证药物在体内维持足够的浓度，有效发挥其神经保护作用，并最大限度地延缓ALS的进展。

注射间隔必须至少为一天，确保药物不会在体内累积至过高水平，避免副作用的发生。患者在使用药物时，需遵循医生的建议，并定期进行身体检查，确保治疗的安全性和疗效。

Rozebalamin的批准标志着治疗ALS的一个重要突破，成为了患者治疗方案的新选择。其主要作用是减缓ALS患者功能障碍的进展，即通过减缓运动神经系统的损伤，延长患者的功能保持期，改善其生活质量。

渐冻症ALS有哪些主要症状？

ALS患者常见症状概述

肌萎缩性侧索硬化症（ALS），即渐冻症，是一种进行性神经退行性疾病，主要影响运动神经元，导致肌肉无力、萎缩及其他多种症状。以下是ALS患者常见的症状，通常随着疾病的进展而逐渐加重，影响患者的日常生活和自理能力。

1. 肌肉无力和萎缩

初期症状：ALS通常始于手部的小肌肉，患者可能会感到手指无力或难以完成精细的动作。随着疾病的发展，肌肉无力逐渐扩展至身体其他部位。

肌肉萎缩：随着运动神经元的损害，肌肉会逐渐失去控制能力，导致萎缩。患者可能会注意到肌肉逐渐变得松弛、无力，甚至无法维持日常活动，如走路、穿衣或吃饭。

2. 肌束颤动与痉挛

肌束颤动：ALS患者常见的症状之一，表现为肌肉不自主地颤抖或跳动，通常发生在手、腿或面部肌肉。

痉挛与肌肉抽筋：随着疾病进展，肌肉可能出现强烈的痉挛和抽筋，尤其是在手脚等部位，给患者带来显著的不适感。

3. 延髓麻痹（影响吞咽和言语功能）

ALS的晚期常见延髓麻痹，这会影响到吞咽和言语能力。患者可能会出现言语模糊、吞咽困难，甚至出现误吸的情况，增加呼吸道感染的风险。

4. 情绪不稳

许多ALS患者也会经历情绪变化，如抑郁、焦虑或情绪波动。这些情绪问题可能与大脑功能的改变、疾病带来的身体限制或对未来的担忧有关。

5. 呼吸困难

随着疾病进展，运动神经元的损伤可能影响到控制呼吸的肌肉，导致呼吸困难。患者可能会感到气短、呼吸急促，甚至需要依赖呼吸机来维持正常的呼吸功能。

6. 其他常见症状

流口水：由于吞咽困难和口腔肌肉的无力，ALS患者可能会出现流口水现象。

关节僵硬：随着肌肉的萎缩，关节的活动范围可能会受到限制，导致关节僵硬和疼痛。

便秘：由于运动功能的减退，ALS患者可能会经历消化系统的缓慢反应，出现便秘等肠道问题。

Rozebalamin（甲钴胺）临床疗效怎么样？

此次批准基于日本德岛大学和千叶大学的研究团队所进行的医师主导临床试验（JETALS）结果。该试验由德岛大学的特任教授梶龙儿（主任研究者）、和泉唯信教授（临床协调医师）和千叶大学的桑原聪教授（临床协调医师）等人领导，招募了130名ALS患者，采用多中心、安慰剂对照、双盲、随机的临床三期试验设计。

试验结果显示，与安慰剂组相比，使用甲钴胺50mg治疗的患者在ALS功能评分量表（ALSFRS-R）的评分变化上呈现出显著的改善，功能下降的速度减缓约43%（p=0.01）。甲钴胺50mg组的评分变化为-2.7（95% CI: -3.9，-1.5），而安慰剂组的评分变化为**-4.6**（95% CI: -5.8，-3.4）。两组之间的差异为2.0（95% CI: 0.4, 3.5; P=0.012），这表明甲钴胺50mg组在减缓ALS功能下降方面的效果明显优于安慰剂组。

在不良反应方面，甲钴胺50mg组的不良反应发生率为7.7%，明显高于安慰剂组的1.6%。甲钴胺50mg组的不良反应主要包括便秘、注射部位疼痛、发热、心电图QT间期延长和皮疹，其中每种不良反应的发生率均为1.5%。这些反应普遍较为轻微，并且在大多数患者中是可耐受的。

Rozebalamin有哪些成分与性状？

Rozebalamin（甲钴胺）概述

Rozebalamin是一种维生素B12的衍生物，专门用于治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS），即渐冻症。ALS是一种进展性神经退行性疾病，主要影响运动神经元，导致肌肉无力和萎缩，最终严重影响患者的生活质量。Rozebalamin通过减缓ALS引起的运动神经系统功能障碍进展，帮助患者维持更长时间的运动能力和日常生活能力。

药物组成

有效成分：每瓶Rozebalamin含有28.75毫克的甲钴胺（Mecobalamin）。

辅料：

乳糖水合物

磷酸二氢钠水合物

适量的氢氧化钠

剂型与外观

Rozebalamin为冻干粉注射剂，药物呈红色块状或粉末状。

药物的pH值范围为6.4～7.0，确保药物在体内的稳定性和有效性。

包装规格

每盒Rozebalamin含有8瓶药物，每瓶冻干粉在溶解后提供所需剂量的药物供患者使用。

治疗机制与效果

Rozebalamin通过减少高半胱氨酸的水平，保护神经细胞，延缓ALS的进展。ALS患者由于高半胱氨酸水平过高，容易导致神经损伤，Rozebalamin能够通过干预这一过程来减缓神经细胞的退行性变化，从而延缓疾病进展，改善患者的生活质量。

Rozebalamin作用机制？

Rozebalamin（甲钴胺）作用机制的详细介绍

Rozebalamin是一种活性形式的维生素B12，其核心作用机制是通过调控高半胱氨酸水平，从而保护神经细胞健康，并延缓神经退行性病变的进展，尤其是在肌萎缩性侧索硬化症（ALS）患者中发挥显著疗效。

1. 高半胱氨酸的作用及其危害

高半胱氨酸简介：高半胱氨酸是一种含硫氨基酸，是体内蛋氨酸代谢的中间产物。正常情况下，高半胱氨酸的水平通过甲基化代谢路径维持在安全范围。

危害机制：当高半胱氨酸水平升高时，会通过以下途径加剧神经损伤：

氧化应激：高半胱氨酸可诱发活性氧（ROS）的生成，导致细胞内氧化还原平衡失调，从而损伤神经细胞膜和线粒体功能。

神经毒性：高半胱氨酸能够激活谷氨酸受体，增加兴奋性毒性，进一步破坏运动神经元。

血管损害：高半胱氨酸可通过促进血管内皮细胞的炎症反应，加速小血管病变，从而影响神经系统的血液供应。

2. Rozebalamin的作用机制

Rozebalamin通过多种途径减少高半胱氨酸水平，发挥神经保护作用：

抑制高半胱氨酸的生成：

Rozebalamin参与甲基化反应，将高半胱氨酸转化为无毒的蛋氨酸，从而有效降低其在体内的浓度，减轻神经毒性。

增强抗氧化能力：

Rozebalamin通过减少氧化应激水平，保护神经细胞免受活性氧的损害，维持细胞内环境的稳定性。

保护神经细胞结构和功能：

Rozebalamin能够促进神经元的DNA修复，并在一定程度上减少神经细胞凋亡，延缓其退化进程。

改善神经元电信号传导：

Rozebalamin有助于维持髓鞘的完整性，从而提高神经传导效率，这对ALS患者维持运动功能尤为重要。

3. Rozebalamin在ALS中的应用

疾病进展的减缓：

ALS是一种由运动神经元退化引起的快速进展性疾病。通过减少高半胱氨酸的毒性作用，Rozebalamin能够减缓运动神经元的功能丧失，帮助患者维持更长时间的运动能力。

生活质量的提升：

Rozebalamin的神经保护作用不仅延缓了疾病进展，还改善了患者的日常生活能力，例如行走、用餐和自主活动的时间大幅延长。

早期干预的意义：

在ALS的早期阶段使用Rozebalamin，可延缓功能障碍的发生时间，使患者有更长的高质量生活期，同时为后续治疗争取更多机会。

Rozebalamin用法用量是多少？

用法与用量的详细说明：

1. 给药途径：

本药需通过肌肉注射给药，由专业医护人员操作，确保注射过程无菌并正确定位，通常选择臀部或上臂三角肌区域。

2. 剂量推荐：

每次剂量：成人每次注射50毫克，即使用2瓶药物，每瓶药物的有效成分为28.75毫克甲钴胺。

注射频率：每周需注射2次，建议在固定时间段进行注射以保持药物在体内的稳定浓度。

每月剂量：按每周2次计算，一个月内共需注射8次，总计使用16瓶药物。

3. 时间间隔要求：

注射间隔：两次注射间必须间隔至少1天（超过24小时），以避免药物在体内的蓄积导致潜在毒性。

例如：若本周一上午进行注射，则下一次注射应安排在周三上午之后。

4. 注意事项：

用药环境：需在专业医疗机构或经过培训的医疗人员监督下进行操作。

患者状态监测：在注射后观察患者的即时反应，尤其是首次使用时，需监测有无过敏、注射部位红肿疼痛或其他不良反应。

长期管理：定期复诊，评估治疗效果，并根据病情进展和耐受性调整剂量或频率。

这种治疗方案设计旨在最大限度地提高药物的疗效，同时尽可能降低副作用的风险，确保患者安全用药。

例如星期一注射，则下次注射时间建议在星期四注射！

Rozebalamin有哪些副作用？

甲钴胺50毫克注射剂的副作用发生率总体为7.7%，具体不良反应及其特征如下：

便秘：发生率约为1.5%。通常表现为排便困难、粪便干结等症状，可能与药物影响胃肠道蠕动功能相关。

注射部位疼痛：发生率约为1.5%。主要为针刺区域的局部疼痛或轻微不适，通常在短时间内缓解。

发热：发生率约为1.5%。表现为轻度发热或体温升高，可能与个体对药物的免疫反应有关。

心电图QT间期延长：发生率约为1.5%。可能对心脏电活动造成一定影响，应特别注意存在心脏疾病或同时使用其他可能延长QT间期药物的患者。

皮疹：发生率约为1.5%。可能表现为局部或全身性皮肤反应，如红斑、瘙痒等，多为轻度反应，但应警惕过敏性皮炎或其他严重皮肤反应的可能。

注意事项：

若出现上述副作用，应及时向医务人员报告。

患有心脏病史、过敏体质或其他慢性疾病的患者需在医生指导下使用该药物，并加强监测。

对于QT间期延长患者，应特别警惕潜在的心律失常风险。

这些不良反应通常较轻微且可控，但仍需在使用过程中密切关注患者的健康状况，必要时调整治疗方案。

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Rozebalamin保存要求是什么？

Rozebalamin需要储存在不超过30摄氏度的常温环境下，并避免光照。其包装经过特殊的遮光设计，不仅有效保护药品质量，还因其创新设计荣获国际级设计大奖。

如何在家中自行注射Rozebalamin？

注射前的准备

在开始注射之前，需要准备以下物品：

两瓶Rozebalamin药剂

一瓶生理盐水

两支注射器

四片消毒棉片

四支注射针头（两支18G用于抽取生理盐水，两支22～27G用于注射，推荐使用27G）

两个创口贴或棉棒

注射环境和个人卫生

确保在平坦的表面上进行注射。

使用洗手液或肥皂彻底清洁双手，进行消毒。

打开药瓶

打开药瓶的瓶盖，使用消毒用酒精棉仔细擦拭药瓶顶部的橡胶塞部分。

消毒后，务必保持橡胶塞的清洁，避免污染。

抽取生理盐水

在抽取生理盐水时，应尽量排空注射器中的空气。

调制药物

向药瓶的橡胶塞部分垂直插入注射器，并注入2.3ml的生理盐水，注射后拔出注射针。

轻轻摇晃药瓶，使药液混合均匀，直至药液变为红色透明。

在注射器中预先吸入大约2ml的空气。

将注射针垂直插入药瓶的橡胶塞部分。

将药瓶倒置，按压活塞向瓶内注入空气。

从药瓶中吸取2ml的药液，完成后拔出注射针。

撕开薄膜，检查剩余的药液。

排空注射器中的空气，注意不要将药水漏出。

选择注射部位

注射部位可选择以下区域：

大腿（前部或侧部）

臀部

手臂

以大腿为例，每次注射时应选择两个不同的部位，并保持约3厘米的间隔。每次注射时应更换注射部位，避免使用之前两次注射过的部位。

进行注射

使用消毒用酒精棉从注射部位中心向外，沿圆形轨迹擦拭并消毒皮肤。

在不接触注射部位的情况下，用另一只手的拇指和食指轻轻拉伸注射部位周围的皮肤，以减少疼痛，然后垂直进针。

忘记注射的处理

如果忘记注射，应在发现时立即进行补充注射，但每次最多只能使用两瓶药剂。禁止一次性使用四瓶药剂。

注射后的注意事项

溶解后的药物应尽快使用，不可重复使用药瓶内残余的药液。

使用后的注射器材请勿重复使用，一次性注射针及注射器都应妥善处理。

使用后的注射针及注射器应放入专用废弃容器，并放置在儿童无法触及的地方妥善保管。

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