渐冻症科普：继日本上市的甲钴胺注射液肌肉注射用25mg（ROZEBALAMIN）后，值得期待的治疗渐冻症药物有哪些？

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渐冻症科普：继日本上市的甲钴胺注射液肌肉注射用25mg（ROZEBALAMIN）后，值得期待的治疗渐冻症药物有哪些？

肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称渐冻症，是一种罕见进行性神经退行性疾病，主要影响皮层、脑干和脊髓中的运动神经元，最终导致活动能力、肌肉控制能力、语言能力以及呼吸能力丧失。据统计，在全球预估有16.8万人罹患此病。目前尚无根治方法。

渐冻症，医学上称为肌萎缩侧索硬化（ALS）。渐冻症早期症状可能包括肌肉无力、肌肉萎缩、容易疲劳等。渐冻症的病因目前尚不完全明确，可能与遗传、环境因素等相关。目前并没有所谓的特效药物能够彻底治愈渐冻症。

在治疗方面，渐冻症的治疗多是综合治疗。包括药物治疗来延缓病情发展，如利鲁唑等，同时还需要康复治疗来维持肌肉功能。中医在渐冻症的治疗中也有一些尝试，但不能说可以完全治愈渐冻症。

一些名人如京东副总蔡磊患有渐冻症受到广泛关注。蔡磊一直在积极寻求治疗方案，相关研究也在不断推进，但至今仍未找到治愈的方法。同时要提醒，药物使用必须在专业医生指导下进行，不要盲目尝试所谓的 “神药”，避免对身体造成更大伤害。目前并没有渐冻人痊愈的唯一方法被证实。

患者面临的选择也十分之有限。据不完全统计，迄今为止，FDA只批准了几款用于ALS的药物（Relyvrio、利鲁唑和依达拉奉），但这些药物仅能延缓ALS病情进展，无法彻底治愈ALS。

近期，卫材株式会社传来消息，其研发的 “甲钴胺注射液®肌肉注射用25mg”（通用名：甲钴胺），日文商品名：ロゼバラミン®，在日本获批上市用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的治疗，获批功效为 “抑制 ALS 功能障碍的进展”，得到了广泛的关注。

好消息是，全球范围内的药物研发正不断推进，以下是一些值得关注的项目：

托夫生注射液（Tofersen）：该药物由渤健生物开发，针对SOD1基因突变的ALS患者。在2024年7月26日，FDA已接受Tofersen的新药上市申请，同时授予其优先审评资格。同时，在12月5日，EMA也接受了tofersen治疗SOD1-ALS的上市授权申请(MAA)。2024年10月，托夫生注射液在中国进口获批上市，成为首个在国内获批的ALS基因治疗药物，预计将于2025年初进入市场。

Albrioza（AMX0035）：由Amylyx Pharmaceuticals开发的口服固定剂量配方，包含苯丁酸钠和牛磺酸二醇。该药物在加拿大已获有条件批准用于治疗ALS，并显示出改善功能和延长生存期的潜力。

依达拉奉口服液（Radicava ORS）：三菱田边制药开发的依达拉奉口服混悬剂，于2022年5月获美国FDA批准上市。相比注射剂型，口服液为患者提供了更灵活的给药选择，提升了用药便利性。

Atibuclimab是一款靶向CD14的单克隆抗体，由小鼠可变区和人类 IgG4 Fc 区组成，可调节感染和损伤引发的致病性炎症反应。目前Atibuclimab处于2期临床研究中，旨在评估治疗ALS的安全性和有效性。2021年1月，FDA授予了Atibuclimab治疗ALS的孤儿药资格。

国内新药研发：在中国，受益于社会各界的关注，ALS药物研发进程加快。北京大学第三医院神经内科主任樊东升教授表示，目前国内有多款新药正在研发，包括基因治疗和中药治疗等，其中部分已进入临床试验阶段。

尽管上述药物和项目带来了新的希望，但在疗效和可及性方面仍存在挑战。近几年随着细胞与基因治疗技术的发展，有不少企业将这种新的治疗模式应用于ALS的治疗，并且取得了积极的进展，最快已步入临床3期。

NurOwn是一款自体干细胞疗法，源自于患者自身骨髓的间充质干细胞，在体外采用分化培养基诱导下定向分化为能分泌神经营养因子（NTF）的MSC-NTF细胞。经修饰后的MSC-NTF细胞回输到患者体内，可以有效地将多种神经营养因子和免疫调节细胞因子直接递送至损伤部位，从而引起相应的生物学效应，并最终减缓或稳定疾病的进展。该疗法曾被FDA和EMA的授予治疗ALS的孤儿药物资格认定。

Coya Therapeutics公司在研的ALS001是一种自体的Treg细胞疗法，主要用于治疗ALS。其I期临床结果表明，ALS001能够对神经起到保护作用，减缓ALS的进展。2021年，ALS001曾获得FDA授予的孤儿药称号。目前，其IIa期临床试验已完成，计划将进行IIb期试验。

随着科研的深入和社会的持续关注，未来有望出现更多有效的治疗手段，为ALS患者带来福音。

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