日本田边三菱制药他替瑞林（Taltirelin）：TRH类似物在脊髓小脑性共济失调治疗中的应用，国内上市了吗？

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日本田边三菱制药他替瑞林（Taltirelin）：TRH类似物在脊髓小脑性共济失调治疗中的应用，国内上市了吗？

脊髓小脑性共济失调（Spinocerebellar ataxia，简称SCA）是一种罕见的、进行性退行性遗传性神经系统疾病。通常，SCA的“类型”是根据相关致病基因被发现的先后顺序来命名的。目前，已明确至少有40种不同的基因亚型。在中国，由SCA3基因突变导致的脊髓小脑性共济失调最为常见，约占中国SCA患者总数的48%到49%。2018年5月，SCA被正式纳入中国《第一批罕见病目录》。

日本田边（田辺三菱製薬）他替瑞林

最常见的SCA可影响中枢神经系统的多个部位，小脑性共济失调是各型的共同特征，而其他区别性特征可能提示特定类型。除了小脑性共济失调外，可伴有眼球运动障碍、视神经萎缩、视网膜色素变性、锥体束征、锥体外系征、肌萎缩、周围神经病和痴呆等。

他替瑞林（Taltirelin）是一种合成的促甲状腺激素释放激素（TRH）类似物，通过模拟TRH的生理作用，对中枢神经系统（CNS）产生强而持久的多重作用。与TRH相比，他替瑞林对CNS的兴奋作用更强（是TRH的10-100倍），作用持续时间更长（约为TRH的8倍），且长期使用后几乎不产生耐药性。此外，他替瑞林还具有促智、神经保护和镇痛作用。

他替瑞林于2000年9月首次在日本上市，用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调症状。2009年10月，为了满足患者对更易服用剂型的需求，他替瑞林口腔崩解片（OD片）在日本推出。这种剂型在口中几秒钟内即可融化，特别适合吞咽困难的患者。

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他替瑞林的作用机制

他替瑞林是一种促甲状腺激素释放激素（TRH）的合成类似物。它通过调节神经细胞的活性，影响神经递质的释放，从而改善小脑萎缩患者的运动失调症状。

具体来说，他替瑞林可以作用于中枢神经系统，调节神经细胞的活性，帮助神经信号的传递，进而缓解患者的共济失调症状。这种作用机制使得他替瑞林在治疗小脑萎缩方面具有独特的优势。

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他替瑞林的疗效如何？

在一项双盲、随机、安慰剂对照的3期临床试验中，共有427名脊髓小脑变性症患者被随机分配至他替瑞林组（每天两次，每次5毫克）或安慰剂组，治疗周期为28至52周。

结果显示，治疗28周后，他替瑞林组的整体改善率显著高于安慰剂组（P<0.001）。在共济失调症状的总改善率方面，他替瑞林组也显著优于安慰剂组（P<0.004）。具体而言，他替瑞林组的共济失调症状累计变化率为减少27.1%，而安慰剂组则为增加39.4%。在不良反应发生率方面，他替瑞林组为14.1%，与安慰剂组相近。这些数据表明，他替瑞林在改善脊髓小脑变性症患者的症状方面具有显著疗效，且耐受性良好。

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他替瑞林的用法用量

他替瑞林通常以片剂形式出现，成人一般每日服用2次，每次1片，早晚饭后口服。具体的剂量和服用方法应根据患者的年龄、症状和身体状况进行适当调整，患者在使用前应详细咨询医生或药师。

在服用过程中，患者应严格按照医生的指示进行，不要自行调整剂量或停药。

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他替瑞林的不良反应

尽管他替瑞林在临床研究中被认为是一种耐受性良好的药物，但仍可能出现一些副作用。

常见的副作用包括：头痛、头晕、嗜睡或困倦。恶心、呕吐、胃痛、腹泻。心悸、血压波动、心律失常。皮疹、瘙痒、荨麻疹。注意力不集中、失眠。此外，他替瑞林还可能引起甲状腺功能亢进，表现为心悸、焦虑和失眠等症状。因此，在使用过程中，医生需要密切监测患者的甲状腺功能。

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关于他替瑞林

中文名：他替瑞林

商品名：Ceredist

英文名：Taltirelin

日文名：タルチレリン錠 5mg「サワイ」

规格：片剂，28 片或 140 片，每粒 5mg

生产厂家：日本 Tanabe Seiyaku 公司。

国外上市：2000 年 7 月在日本上市，2009 年 10 月他替瑞林（Ceredist®）口腔崩解片在日本上市。

中国上市：日本他替瑞林国内未上市，原研厂家是田边三菱，其他获得专利授权的仿制药厂家包括 JG、Sawai、日医工、共和药品。

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