4种治疗脊髓小脑性共济失调(SCA、企鹅病)药物：乙酰亮氨酸、唑吡坦、伐尼克兰、他替瑞林说明书

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4种治疗脊髓小脑性共济失调(SCA、企鹅病)药物：乙酰亮氨酸、唑吡坦、伐尼克兰、他替瑞林说明书

脊髓小脑性共济失调（SCA）是一种慢性、退化性且遗传性的神经系统疾病群。此类疾病多在成年中期开始显现，主要表现为常染色体显性遗传特征和运动协调障碍。

追溯至1993年，科研人员首次识别出与SCA相关的基因，并将其命名为脊髓小脑性共济失调1型（SCA1）。紧随其后，研究者们陆续发现了SCA2、SCA3等其他相关基因。

截至目前，科学家们已确认至少29种基因突变与SCA有关。患者除了表现出小脑性共济失调的症状外，还可能出现眼部运动障碍、缓慢的眼球活动、视神经损伤、视网膜色素变性、锥体系和锥体外系症状、肌肉萎缩、周围神经病变以及认知功能减退等问题。

就全球范围而言，SCA的发病率大约在每10万人中0至5例，平均发病率约为2.7例。值得注意的是，该病的发病率会因地域、民族和特定基因型的不同而有所变化。在中国，SCA3基因突变是最常见的病因，导致约48%至49%的中国SCA病例。

治疗药物

N-乙酰基-DL-亮氨酸(Acetylleucine)、唑吡坦(zolpidem)、Chantix(Varenicline、伐尼克兰）、Ceredist（Taltirelin、他替瑞林）

N-乙酰基-DL-亮氨酸（Acetylleucine）

又名乙酰亮氨酸，是一种氨基酸，由英国IntraBio Inc开发，为多种罕见和常见神经系统疾病的治疗方法，用于治疗眩晕和对遗传性小脑共济失调（包括脊髓小脑共济失调）。

N-乙酰基-亮氨酸获得美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）的多个孤儿药称号，用于治疗多种遗传疾病，包括脊髓小脑性共济失调，尼曼-匹克病C型， GM2神经节苷脂（Tay-Sachs和Sandhoff病）和共济失调毛细血管扩张。

乙酰亮氨酸被用于治疗SCA的症状（非病因），但实际上并非是处方药，而是类似晕车药的OTC药物，所以海淘没有处方药方面的法律困扰。Acetylleucine主要上市地是法国，被归于治疗眩晕的药物。

唑吡坦（zolpidem）

唑吡坦是一种安眠药，主要用于短期治疗睡眠问题。1992年，唑吡坦在美国获准用于医疗用途。

有报道SCA 2型和SCA3型患者使用10mg  唑吡坦改善发病症状。

Chantix（Varenicline、伐尼克兰）

Varenicline 是金雀花碱(Cytisine)类药物，是第二种FDA认可的非尼古丁戒烟药物。商品名Chantix和Champix，由美国辉瑞制药开发。

它是α4β2 烟碱型乙酰胆碱受体亚型（nACh）的高亲和力局部激动剂，激活后会导致伏隔核中多巴胺的释放，因此具有减少因戒烟引起的渴望和戒断感的能力。

有研究发现，对于SCA患者，Varenicline能改善一些，但不是所有的症状。

2021年4月23日，豪森药业按注册分类 4 申报的酒石酸伐尼克兰片已获得NMPA批准上市，是国内该产品的首仿。

Ceredist（Taltirelin、他替瑞林）

他替瑞林由日本田边三菱制药公司开发，2000年7月在日本上市，用于减轻脊髓小脑病变患者的共济失调。是世界上第一个批准的口服促甲状腺素释放激素（TRH）。

他替瑞林是促甲状腺激素释放激素（TRH）类似物，其模仿TRH的生理作用，但半衰期更长，作用持续时间更长，长期耐受性几乎没有发展加药。具有促智， 神经保护作用和止痛作用。

他替瑞林的主要是研究治疗脊髓小脑共济失调 ; 关于其他神经退行性疾病，例如脊髓性肌肉萎缩，也已经进行了有限的研究。

他替瑞林是否安全？

在一项双盲随机安慰剂对照II期临床研究中，427名脊髓小脑变性患者随机接受本品5mg每天两次或安慰剂治疗，持续28至52周。

28周时的总体改善率优于安慰剂组（P<1.001）。该产品组的累积变化率为27.7%，而安慰剂组的累积变化率为47.1%。本品组共济失调总体改善率明显优于安慰剂组（P<0.004）。本品组共济失调的累积变化率为27.1%，安慰剂组为39.4%。

本品组不良反应发生率为14.1%，与安慰剂组几乎相同。由此证明他替瑞林安全有效。

他替瑞林效果好吗？

【临床试验】为期6周的随机、双盲、安慰剂对照、双向交叉对60名脊髓小脑变性患者进行了二期临床研究。观察2周后，将患者分为两组。一组接受本品20mg，每天两次，持续2周，然后接受安慰剂2周；另一组接受安慰剂两周，然后接受两周。接受这个产品。结果显示，该产品组的整体改善率优于安慰剂组（P=0.0394）。该产品组在指鼻测试和敲击点测试中的神经系统评分方面表现出优于安慰剂组的趋势。该产品还比安慰剂更好地改善了自发运动和整体精神状态（分别为P=0.0448；P=0.0296）。

他替瑞林简要说明书

中文名：他替瑞林

商品名：Ceredist

英文名：Taltirelin

日文名：タルチレリン錠5mg「サワイ」

规格：片剂 28片 ，140片，5mg/粒

原研价格：2000元-6000元（仅供参考）

生产厂家：日本Tanabe Seiyaku公司

国外上市：2000年7月首次在日本上市，适用于改善脊髓小脑变性病人的共济失调症状。2009 年 10 月他替瑞林（Ceredist®）口腔崩解片在日本上市。

中国上市：截止2024年9月，他替瑞林国内没有上市，但是国内患者可前往海南博鳌就诊用药！

日本原研厂家：田边三菱制药

日本仿制药厂家：JG、Sawai、日医工、共和药品等

印度、老挝仿制药：暂未发现相应版本仿制药上市

他替瑞林普通片剂

适应症：

用于改善由脊髓小脑功能障碍引起的共济失调（肌肉运动障碍）症状。这些症状包括：运动不协调，步态异常，言语变化，眼球运动异常等。

用法用量：

成人1日2次，1次1片，早晚饭后口服，一盒28粒，可根据年龄、症状进行适当增减。一般是6盒为一个疗程（3个月），一盒两盒后慢慢就会效果明显，停用需要慢慢减量。

普通片剂与口腔崩解片（俗称 OD版）有什么区别？

他替瑞林提供了两种不同的剂型，以满足不同患者的需求：普通片剂和口腔崩解片。对于那些吞咽困难的患者，口腔崩解片是一个理想的选择。

这种剂型不需要用水送服，它能够在口腔内迅速崩解，随着吞咽动作自然进入消化道，使得服用过程更加便捷。

他替瑞林 口腔崩解片（OD版）

口腔崩解片还具有其他优点，包括快速吸收、高生物利用度以及对消化道黏膜的刺激性较小。这些特性使得口腔崩解片成为那些需要更舒适服药体验的患者的理想选择，同时也确保了药物的有效性和安全性。

他替瑞林日本版怎么购买？

方式一：本人去日本购买药品，并带回国，无论在哪个国家，处方药都需要医生开具的处方才能购买。需要先获得日本医院的处方单。日本医生是按照治疗周期开药，因此你拿到手的药品数量应该是合理的。过海关时，如有需要应该出示病例等相关文件。

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